نخستین ژن_درمانی برای درمان دیستروفیک اپیدرمولیز بولوزا
نخستین ژن_درمانی برای درمان دیستروفیک اپیدرمولیز بولوزا (DEB) توسط غذا و داروی آمریکا (FDA) تایید شد. این بیماری با پوستی شکننده و نازک ظاهر میشود که حتی با کوچکترین فرسایشی پاره میشود و باعث بروز تاولهای دردناک میشود .DEB با یک یا چند جهش در ژن COL7A1 که یک پروتئین کلاژن را کد میکند و بافتهای همبند پوست، استخوان، تاندونها و رباطها را در سراسر بدن تقویت و پشتیبانی میکند ایجاد میشود. درمانی که توسط شرکت Krystal Biotech توسعه یافته است، مبتنی بر یک نوع ویروس هرپس سیمپلکس اصلاح شده نوع 1است. این درمان کپیهایی از ژن COL7A1 است که مستقیماً توسط ناقل ویروسی روی زخمهای DEB اعمال میشود و محموله ژنی خود را به بیمار تحویل میدهد. برای حذف توانایی تکثیر ویروس در سلولهای طبیعی، ناقل ویروسی نیز اصلاح شده است. این تأییدیه برای بیماران شش ماهه و بالاتر پوشش داده میشود و این رویکرد میتواند برای درمان تمام اشکال بیماری دیستروفیک اپیدرمولیز بولوزا ، بدون توجه به جهش ژنی در بیماران، مفید باشد.
دیدگاهتان را بنویسید